• 產品
  • 供應商
  • CAS號
  • 采購
  • 資訊
  • 展覽與會議
下載CPhI制藥通APP

下載CPhI制藥通APP

熱搜關鍵詞: 雅途 東北制藥 生物素 尼洛替尼 易瑞沙價格 >>

您的位置:首頁 >> 資訊 >> 主編視角 >> 掘金超30億$脊髓性肌萎縮癥市場,嘉因生物基因療法EXG001-307申報臨床

掘金超30億$脊髓性肌萎縮癥市場,嘉因生物基因療法EXG001-307申報臨床

http://www.ttbbaits.com   2022-04-02 10:27 來源:CPhI制藥在線 作者:憶

日前,杭州嘉因生物科技有限公司1類新藥「EXG001-307注射液」的臨床試驗申請獲CDE受理。據公開資料,EXG001-307是一種新型治療1型脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因替代療法,有望一次給藥長期有效。

       日前,杭州嘉因生物科技有限公司1類新藥「EXG001-307注射液」的臨床試驗申請獲CDE受理。據公開資料,EXG001-307是一種新型治療1型脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因替代療法,有望一次給藥長期有效。

EXG001-307注射液

       SMA是一種常染色體隱性遺傳的神經退行性疾病,由編碼SMN(一種運動神經元生存所必需的蛋白質)的SMN1基因缺失或異常引起,以運動神經元丟失導致進行性肌無力和癱瘓為特征。最常見的SMA是由5號染色體上的SMN1基因缺失或變異所引起,因此也被稱作5q-SMA,約占所有SMA病例的95%。

       根據患者發病年齡和臨床病程,SMA可分為4型。其中1型即嬰兒型,約占全部SMA病例的45%,患兒出生后6個月內起病,出現迅速發展的進行性、對稱性四肢無力,最 大運動能力不能達到獨坐,是最嚴重的SMA形式;2型即中間型,約占30%~40%,患者多在生后6~18個月起病,進展較1型慢,最 大運動能力可達到獨坐,但獨坐年齡可能落后于正常同齡兒,不能獨站或獨走。3型即青少年型,約占20%,患者多在出生18個月后起病,早期運動發育正常,可獨走,隨年齡增長出現以近端為主的肌無力,下肢重于上肢,最終部分喪失獨走能力,逐漸依賴輪椅。4型即成人型,早期運動發育正常,成人起病,出現肢體近端無力,進展緩慢,預期壽命不縮短。

       目前,全球已經批準3款SMA治療藥物,即渤健/Ionis公司的Spinraza(nusinersen,諾西那生)、諾華的Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)和羅氏的Evrysdi(risdiplam,利司撲蘭),其中諾西那生和利司撲蘭已先后在我國獲批。

全球已獲批的SMA藥物

       Spinraza是全球首 個獲批治療SMA的藥物,是一種反義寡核苷酸(ASO),通過鞘內注射給藥,將藥物直接遞送至脊髓周圍的腦脊液(CSF)中,改變SMN2前信使RNA(pre-mRNA)的剪接,增加全長功能性SMN蛋白的產生。2016年12月,該藥被FDA批準用于治療兒科和成人5q脊髓性肌萎縮癥(5q-SMA)患者。

       Zolgensma是目前首 個且唯一一個獲批治療SMA的基因療法,旨在通過替代缺失或不起作用的SMN1基因的功能,來解決SMA疾病的基因根源。在單次靜脈輸注(IV)給藥后,Zolgensma將SMN1基因的一個功能拷貝導入患者的細胞,持續表達功能性SMN蛋白來阻止疾病進程,從而長期改善患者生存質量。2019年5月,該藥被FDA批準用于治療2歲以下SMN1出現雙等位基因突變的SMA兒童患者。

       Evrysdi是首 個獲批治療SMA的口服療法,是一種運動神經元生存基因2(SMN2)mRNA剪接修飾劑,通過提高運動神經元生存蛋白(SMN)的產生來治療SMA。該藥于2020年8月被FDA批準用于治療年齡≥2個月的SMA兒童和成人患者,2021年3月被EMA批準用于治療年齡≥2個月、臨床診斷為1型/2型/3型SMA或攜帶1-4個SMN2拷貝的5q-SMA患者。此外,該藥Evrysdi用于治療2月齡以下、患有SMA的癥狀前嬰兒的sNDA正在美國接受優先審查。

       據公司財報,近年來全球SMA藥物市場規模不斷擴大,2019年至2021年分別為24.59億美元、30.311億美元和32.601億美元。不過單品種看,Spinraza憑借先發優勢,市場表現最好,但其銷售額自2020年開始下滑。Zolgensma和Evrysdi銷售額逐年攀升,其中Zolgensma于2021年進入重磅行列。

已上市SMA藥物銷售情況

       然而,這三款藥物卻有一個相同點——貴。Zolgensma為一次性療法,定價212.5萬美元(折合人民幣超1350萬元),被稱為“史上最貴藥物”。據悉在美國市場,諾華和相關保險公司合作,患者家屬可以分期5年來支付費用,平均每年42.5萬美元。Spinraza國外定價為一針12.5萬美元,首年需要注射6次,治療費用為75萬美元,第二年費用降低一半至37.5萬美元。在國內,Spinraza最初定價接近70萬一支,2021年12月納入最新醫保目錄,價格降至33000/支。Evrysdi治療費用根據患者體重而定,2歲以下的嬰兒,費用大約每年10萬美元(約合70萬元人民幣);成人患者用藥費用最高每年34萬美元(約合200億元人民幣)。而在國內,Evrysdi定價為6.38萬元(60mg/瓶)。

       除了上述藥物,目前全球還有多款在研SMA藥物,如reldesemtiv、SRK-015。其中reldesemtiv是Cytokinetics公司與安斯泰來合作開發的新一代快速骨骼肌肌鈣蛋白激活劑(FSTA),通過減緩快速骨骼肌纖維調節性肌鈣蛋白復合物中鈣的釋放速度,從而使肌節對鈣敏感,增加骨骼肌收縮力,延緩SMA進展。2020年3月,該藥被FDA授予治療SMA的孤兒藥資格。SRK-015是肌生成抑制素激活的選擇性抑制劑,曾被FDA授予治療SMA的孤兒藥資格認定(ODD)和兒科罕見?。≧PD)資格認定。肌生成抑制素是生長因子TGFβ超家族的一員,主要由骨骼肌細胞表達,其基因缺失與多種動物的肌肉質量和力量增加有關。Scholar Rock認為,apitegromab抑制潛伏性肌生長抑制素的激活,可能會促進運動功能的臨床意義的改善。

版權所有,未經允許,不得轉載。

市場動態更多 >>
主編視角更多 >>
熱門標簽更多

投稿合作聯系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297

地址:上海市徐匯區虹橋路355號城開國際大廈7-8樓 200030

CPhI 網上貿易平臺: CPhI.cn| Pharmasources.com| CPhI-Online.com
客服熱線:  86-400 610 1188 (周一至周五 9: 00-18: 00) 點擊這里給我發消息 點擊這里給我發消息
久久精品_中文三级片无码,日本三级2O2O,韩国19禁床震无遮掩免费,欧美性爱无码电影在线观看,婷在线观看中文字幕
诱人的女老板中文字幕| 亚洲成av人片在一线观看| 农村老熟妇乱子伦视频| 把腿开大点惩罚鞭打调教| 美丽人妻被按摩中出中文字幕| 欧美高清vivoes69| 亚洲欧美中文日韩在线v日本| 中文字幕出差被部长侵犯| 欧美体内she精视频| 97在线精品视频免费| 天堂av在线| 太紧了夹得我的巴好爽| 三宝老师| 成人av在线观看| 边吻边摸下面视频免费| 快播三级片| 日本三级片| 美美女高清毛片视频免费观看| 小鲜肉同志gay视频| 国产真实乱对白精彩| 国产主播免费福利视频| 免费黄色| 妈妈的朋友2在线观看| 天堂网av| http://www.takaatsu.com